編者按： 又到一年兩會時,又是一年新期盼🙇‍♀️。全國政協十二屆一次會議和第十二屆全國人民代表大會一次會議分別於2013年3月3日和3月5日在北京開幕🎡🫶🏼。醫學部2人當選第十二屆全國人大代表👨🏽‍🦱、11人擔任第十二屆全國政協委員🦷。各位代表委員以高度的政治責任感和使命感，履行職責，不負使命，積極參政議政🛴、建言獻策。為了讓廣大師生了解代表委員經過調查研究提出的提案或建議，同時全面客觀地展現醫學部代表委員們的智慧和心聲，醫學部統戰部與意昂2官网特聯合推出【聚焦兩會：提案建議專題】，以饗讀者。下文是全國政協委員丁潔的提案：

提案一：關於在兒童安全用藥方面急需出臺切實可行的政策👸🏻、舉措的建議

       中國大陸現有0-14歲兒童約3億，兒科缺醫少藥的問題十分嚴重。主要表現在兒童專用藥品匱乏，多使用成人藥品🔛。藥效不明確，專用劑型、劑量缺乏，用藥說明或用藥信息無臨床試驗數據支持，大量標簽外用藥等問題。我國曾有調查顯示僅2.1%左右說明書有詳細兒童臨床試驗結果，67.9%的說明書標註了兒童用法用量，這其中還有部分僅標註“兒童用量酌減”🕠、“遵醫囑”等含糊詞句💻。既往也曾有調查顯示有兒童規格的藥品僅占5.8%，經過近十余年發展，僅藥物數量有所增加，但比例仍無變化。

        兒童用藥問題近年來越來越受到醫學界、社會以及政府相關部門的重視，認識到這是一個長期以來被忽視的問題♘🚢。如果不積極有效地采取措施改變現狀，將會嚴重影響我國兒童人口健康，也必將影響我國未來人口的健康🏌🏽。由於兒童不是成人的縮影，兒童處於持續生長發育的過程中，因此對於藥物的應用不能采取簡單的參照成人的“縮小版”用藥🤭。然而目前已上市的藥品中藥品說明書缺少兒童信息。加上客觀存在的兒童用藥市場小，兒童藥物試驗倫理學問題特殊等困難，造成目前極度缺少適於兒童應用的藥物劑型、劑量，更缺少針對兒童用藥的安全性、有效性信息🌰👨🏽‍🚀。因此建議：

　　1🫲🏿、國家相關部門出臺切實可行的政策、規定，支持並保障科學地開展針對兒童的藥物臨床試驗，以獲得我國兒童的安全用藥數據和信息。

　　2、國家相關部門出臺切實可行的政策和規定，引導、鼓勵製藥企業參與兒童藥物試驗，積極生產適於兒童服用的藥物劑型、劑量等🔔☺️。

　　3、國家相關部門積極與兒科專業學會/協會、兒科專家不斷溝通、商討，設立專項，鼓勵♙、支持並有效資助兒科學專家開展兒童藥物試驗，以助於逐步解決兒童用藥安全問題♍️。

　　4🕵🏽‍♂️、加強兒科藥師人才培養以及隊伍建設，出臺政策保障兒科藥師在臨床實踐中依據不同年齡兒童的需要進行藥物調配，以確保兒童用藥的合理性、合法性以及安全可靠性。

　　5🎷、通過各類媒體講解兒童用藥特殊性的常識，宣傳開展兒童藥物試驗的必要性，以助於減少家長的困惑和擔心🥚。

提案二：關於積極推進我國罕見病相關工作的提案

　　關註生命質量🛼、提高弱勢群體醫療健康福利是當今世界各國政府首要關註的社會問題。我國醫藥衛生體製改革正向著“人人享有基本醫療保障，人人享有基本衛生服務”的目標邁進。要達到此目標，除了需要提高常見病♑️、慢性病的醫療保障水平，更要重視一些特殊疾病如罕見疾病的診治和醫療保障問題。

　　罕見病不是一個單獨的疾病，是指發病率低、少見的一類疾病。由於我國人口眾多，估計罕見病患者在我國達千萬以上！罕見病多為嚴重性、進展性👩🏽‍⚖️、常危及生命，80%以上為基因突變或家族遺傳所致，患者因常年誤診或無藥可治逐步走向殘疾甚至死亡，造成家庭👨🏼‍🦱、社會與政府的嚴重負擔。目前可治療的罕見病一般都需要終生用藥，花費極大；同時目前罕見病用藥多為國外進口，但藥物審評引進路徑尚不夠通暢，又缺乏罕見病用藥的醫療保障製度，因此極大地阻礙了中國患者對於罕見病用藥的可及性。盡管2012年10月，國家《衛生事業十二五規劃》再次提出探索建立重特大疾病保障機製, 切實解決重特大疾病患者的因病致貧問題。罕見病是大病中的大病，家裏有一位罕見病患者，即意味著該家庭出現“災難性醫療支出”🏄🏻‍♀️♠️。做好可診可治罕見病的保障工作，體現醫療服務的公平性和公益性，真正地關懷弱勢人群。為此， 我們建議對罕見病在國家層面設計和推動以下工作：

　　1、建立全國罕見病推進工作小組和罕見病專家委員會

　　由人力資源和社會保障部𓀃、國家發改委、衛生部、國家藥監局🐆、民政部、財政部等政府部門共同參與，組建全國罕見病推進工作小組，研究和製定罕見病管理的相關政策。同時，在中華醫學會下，成立罕見病分會，協助衛生部、國家食品和藥品監督管理局進行罕見病和孤兒藥的認定工作，為罕見病各項政策的製定提供依據🆒。

　　2、建立罕見病藥物專用註冊程序

　　罕見病藥物與常見病藥物相比，在研發、生產、臨床等方面具有顯而易見的特殊性，研發成本高、風險大，生產要求多，罕見病患病人數極少及分散性，走常用藥物的註冊程序，巨大的樣品檢驗需求、臨床試驗病人入組數和過長的審批周期等，直接影響到國內患者藥品的可及。在操作層面建立罕見病藥物專用註冊程序，開通加速註冊審批的“綠色通道”，加速罕見病治療藥物市場準入,以保障中國的罕見病人 “用得上藥”，且能與外國患者同步用上藥。

　　3🕺🏿、罕見病治療藥物納入《國家基本醫療藥品報銷目錄》

　　目前，國內罕見病有效治療藥物少，主要依賴進口，價格昂貴，臨床通常只能對症治療，不僅浪費衛生資源，而且患者沒有得到有效治療🙅🏼‍♀️♠️。建議將療效顯著🙅🏼‍♀️、安全性好的罕見病治療藥物納入《國家基本醫療保險藥品報銷目錄》，將可診可治的罕見病納入大病醫保，可有效地解決罕見病患者的經濟負擔，切實保障他們“用得起藥”。

　　4👳🏽、開展罕見病的立法調研

　　研究和製定罕見病管理的相關政策法規，盡早製定罕見病防治的專項法律法規，通過立法的形式，建立罕見病市場的激勵機製，進一步推動中國生物醫藥行業的發展，以人為本，有效化解社會矛盾，提升中國人口素質和全民健康水平，促進和諧社會建設。

　　5、加大對罕見病的宣傳力度，使全社會關懷罕見病患者，構建和諧社會🧜🏽‍♂️。

（統戰部供稿）

編輯：玉潔